[바이오 톺아보기]끊어진 신경세포 잇는다 '뉴라클사이언스'

 

 

치료 어려운 '퇴행성 신경질환' 도전
항체·펩타이드 다수 플랫폼 '경쟁력'
"임상 데이터 IPO 성패 가를 변수"

글로벌 제약바이오 시장은 신약 개발의 전쟁터입니다. 국내 바이오 기업들은 차별화된 기술을 무기로 신약 개발에 나서고 있는데요. 우리 바이오 기업들의 핵심 기술과 신약 파이프라인 개발 현황을 일반인 독자들이 쉽게 알 수 있도록 조명해봅니다. [편집자 주]

신경계 질환은 치료가 매우 어려운 난치병 분야 중 하나입니다. 특히 뇌와 신경이 손상돼 기억력, 청각, 운동 기능 등이 점차 나빠지는 퇴행성 신경질환은 아직까지 확실한 치료법이 없습니다.

2015년 고려대 성재영 의대 교수가 설립한 신약개발 바이오벤처기업 '뉴라클사이언스'는 독창적인 신약 후보물질을 앞세워 퇴행성 신경질환이라는 난제에 도전하고 있는데요. 이 기술을 기반으로 코스닥 상장에 시동을 걸고 있는 뉴라클사이언스의 기술 및 경쟁력은 무엇일까요. 

 

핵심 무기 'NS101', 끊어진 신경 연결해 회복

우리 뇌와 신경세포들은 '시냅스'라는 작은 연결 다리를 통해 정보를 주고받습니다. 이 시냅스가 손상되면 신경이 제 기능을 못 하게 돼 질환이 발생합니다. 뉴라클사이언스는 시냅스 형성을 방해하는 'FAM19A5'라는 단백질에 주목했습니다.

쉽게 비유하자면, 신경세포 간 시냅스는 다리입니다. FAM19A5는 그 다리를 망가뜨리는 장애물이고요. 이 장애물이 있으면 다리가 끊겨 신경들이 소통하지 못하게 되죠.

뉴라클사이언스의 핵심 신약 후보물질인 'NS101'은 이 장애물(FAM19A5)을 중화시켜 끊어진 신경 다리를 연결합니다. 이로써 손상된 신경을 연결하고 뇌 기능을 정상화하도록 돕는 것이죠.

회사는 NS101의 작용 방식이 알츠하이머병, 돌발성 난청, 시신경 손상, 외상성 뇌손상, 척수손상 등 다양한 퇴행성 신경질환에 공통적으로 적용될 수 있어 범용성이 높을 것으로 기대하고 있습니다.

뉴라클사이언스는 현재 '돌발성 감각신경성 난청'을 첫 타깃으로 NS101의 임상을 진행하고 있는데요. 북미에서 임상 1a상을 완료했고, 국내에서는 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 한 임상 1/2상(임상1, 2상 동시 진행)을 진행 중입니다.

임상 진입이 빠른 질환부터 시작해 시냅스 손상이 주요 원인인 다양한 질환으로 적응증을 넓혀간다는 게 뉴라클사이언스의 전략입니다.

펩타이드·저분자화합물로 리스크 분산 '경쟁력'

또 다른 신약 후보물질인 NS300은 NS101와 같은 타깃(FAM19A5)을 겨냥한 펩타이드(작은 단백질 조각) 기반 치료제입니다. NS300은 FAM19A5라는 나쁜 단백질이 신경세포 연결을 방해하지 못하도록 막는 역할을 하는데요.

뉴라클사이언스 개요 및 주요 파이프라인. /그래픽=비즈워치뉴라클사이언스는 AI 기술을 이용해 FAM19A5의 생김새를 분석하고, 그 단백질에 정확히 맞는 '열쇠' 역할을 하는 맞춤형 펩타이드를 만들어냈습니다. 맞춤형 펩타이드가 FAM19A5에 먼저 달라붙어서 FAM19A5가 신경세포에 해를 끼치지 못하게 막아주는 방식입니다.

NS300은 신경 연결 다리 역할을 하는 시냅스 회복뿐 아니라 당뇨병성 망막증 모델에서 시력 회복과 시신경 보호 효과도 확인돼 시각계 질환에도 응용 가능성을 보이고 있습니다.

NS350은 대부분 주사제로 개발된 항체나 펩타이드를 '먹는 약' 형태로 개발 중인 저분자 화합물 신약입니다. 저분자 약물은 크기가 작아 뇌까지 잘 도달하고, 알약으로 만들어 복용 편의성도 높다는 장점이 있습니다.

뉴라클사이언스는 고려대와 단백질 구조 기반 AI 신약 개발기업인 아론티어와의 공동연구를 통해 FAM19A5의 작용 부위를 확인, 독성이 낮고 안정적인 저분자 후보물질을 발굴했습니다. 현재는 다양한 약물 물성 시험을 거쳐 경구 제형으로 개발 중입니다.

NS200은 신경병증성 장기능 장애를 치료하기 위한 펩타이드 치료제입니다. 장에서 섭식, 불안 등을 조절하는 '갈라닌 2형 수용체(GALR2)'라는 신경 펩타이드 수용체를 자극해 장 연동운동을 촉진합니다. 

장운동 장애는 파킨슨병, 마약성 진통제 부작용, 신부전 등에서 자주 발생하는데, NS200은 원인과 관계없이 장을 움직이게 하는 '스위치'를 직접 켜주는 방식입니다. 실제 동물실험에서는 마약성 진통제에 의한 변비를 완화하고, 약물 용량에 따라 효과도 증가하는 경향을 보였습니다.

내년 IPO 도전…'기술력+신뢰' 확보 관건

뉴라클사이언스의 강점은 기술력에 기반한 독창적인 작용기전(질병을 치료하는 원리)에 있습니다. 신경세포 간 연결인 시냅스 형성을 방해하는 단백질 FAM19A5를 정확히 타깃으로 삼아 이를 중화함으로써 신경 연결을 회복시키는 전략은 현재 글로벌 시장에서도 드문 사례입니다. 이러한 특이성은 기술 차별화, 조기 시장 진입, 독점 가능성 측면에서 이점으로 작용할 수 있습니다.

항체(NS101), 펩타이드(NS300), 저분자 화합물(NS350) 등 다양한 치료제 유형을 병행 개발함으로써, 단일 플랫폼에 국한되지 않아 개발 리스크를 분산할 수 있다는 점도 주요 경쟁력입니다.

뉴라클사이언스는 최근 약 30억원 규모의 투자 유치를 성공적으로 마쳤는데요. 이번 투자에는 '톨슨 벤처스(Tolson Ventures)'라는 미국계 벤처캐피털이 참여했습니다.

한국인이 대표이사로 있는 톨슨 벤처스는 한국의 리튬 기반 배터리 기업 'N2E 머티리얼즈(N2E Materials)', 암 정밀의료 및 조기진단 기업 '아이엠비디엑스(IMBdx)'와 미국의 안구 검사 관련 의료기기 기업 '인텔론 옵틱스(Intelon Optics)' 등 국내외 다양한 산업군에 투자하고 있는 회사입니다.

뉴라클사이언스는 자체 기술력을 바탕으로 내년 IPO(기업공개)를 준비하고 있는데요. 미국계 벤처캐피털이 투자에 참여했다는 점은 IPO 가능성을 높이는 요소가 될 수 있습니다.

신약 개발이라는 산업 특성상 △임상시험 결과의 불확실성 △각국 규제 기관의 평가 지연 △기술이전 협상 변수 등은 여전히 잠재적 리스크로 존재합니다. IPO 성패를 좌우할 핵심 변수는 주력 파이프라인인 NS101의 임상 데이터에 달려있습니다.

바이오 업계 한 관계자는 "최근 글로벌 시장에서도 신경계 질환은 미충족 수요가 크지만 실패율이 높은 영역"이라며 "NS101이 내년 상장을 앞두고 긍정적인 1/2상 데이터를 확보한다면 기술특례 상장뿐 아니라 글로벌 기술이전 협상에서도 경쟁력을 가질 수 있을 것"이라고 말했습니다.

 

 

기사원문: [바이오 톺아보기]끊어진 신경세포 잇는다 '뉴라클사이언스' (권미란 기자)